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BioCrea und Neurowissenschaftler der TU Dresden entwickeln Screening-Plattform auf Basis humaner Nervenzellen zur Erforschung neuartiger Behandlungen für neurodegenerative Erkrankungen

22.04.2013
BioCrea GmbH, ein Spezialist für die Erforschung von „First-in- Class“–ZNS-Wirkstoffen, dessen Ansatz durch Pharmapartnerschaften validiert ist, gab heute die Unterzeichnung einer neuen Kooperation mit der Klinik und Poliklinik für Neurologie der Technischen Universität Dresden (TU Dresden) für die Erforschung neuer Behandlungsansätze für neurodegenerative Erkrankungen, wie amyotrophe Lateralsklerose (ALS, auch Lou-Gehrig-Syndrom genannt), bekannt.

Radebeul, 22. April 2013 – BioCrea GmbH, ein Spezialist für die Erforschung von „First-in- Class“–ZNS-Wirkstoffen, dessen Ansatz durch Pharmapartnerschaften validiert ist, gab heute die Unterzeichnung einer neuen Kooperation mit der Klinik und Poliklinik für Neurologie der Technischen Universität Dresden (TU Dresden) für die Erforschung neuer Behandlungsansätze für neurodegenerative Erkrankungen, wie amyotrophe Lateralsklerose (ALS, auch Lou-Gehrig-Syndrom genannt), bekannt. Im Rahmen der Vereinbarung wird BioCrea an einer Vielzahl von induzierten pluripotenten Stammzelllinien (iPS-Zellen) arbeiten, die aus Patienten gewonnen werden, bei denen genetische Mutationen vorliegen und die unlängst Anzeichen einer familiären Form von ALS gezeigt haben. Diese iPS-Zellen werden gemeinsam mit der TU Dresden entwickelt. Die Kooperation eröffnet den Zugang zu neuen phänotypischen Ansätzen in der Wirkstoffforschung, die auf die Krankheitsmechanismen abzielen, die dieser schwerwiegenden Erkrankung zugrunde liegen.

Trotz jahrzehntelanger Forschung haben Target-basierte Wirkstoffforschungsansätze bisher keine neuen Behandlungsoptionen für ALS-Patienten hervorgebracht. Für dieses Dilemma wurden zahlreiche Gründe genannt, wobei die wesentliche Ursache aber mit großer Wahrscheinlichkeit im Fehlen eines menschlichen Modells der Krankheit liegt. BioCrea wird mit dieser Kooperation einen neuen Ansatz zur Erforschung von ALS-Wirkstoffen etablieren, der auf einem neuartigen humanen Zellmodell der Erkrankung basiert und den iSP-Zell-Ansatz verwendet (siehe John B. Gurdon und Shinya Yamanaka, Nobelpreis 2012). BioCreas sogenannter „Patient-to-Screen“-Forschungsansatz wird aus diesen iSP-Zellen Nervenzellen generieren und in phänotypischen Screeningmethoden anwenden. Mit dieser Methode beabsichtigt das Unternehmen zukünftig neuartige Substanzen zu identifizieren, auf deren Basis neue Medikamente zur Behandlung von ALS entwickelt werden können, einer stark beeinträchtigen und schnell fortschreitenden Krankheit, die oft bereits innerhalb von zwei Jahren nach der Diagnose zum Tod führt

Tom Kronbach, Geschäftsführer von BioCrea, erklärt: „Unser Fokus liegt anfänglich auf ALS. Diese Methode besitzt jedoch für weitere neurodegenerative Erkrankungen wie frontotemporale Demenz und die Parkinson-Krankheit großes Potenzial.“ Er bemerkt weiter: „Wir haben langjährige Erfahrung und ausgewiesene Expertise bei der Anwendung von phänotypischen In-Vivo-Screening-Methoden zur Erforschung neuer Medikamente. Zwei dieser Moleküle haben bereits die Marktzulassung erhalten. Im Laufe der vergangenen zehn Jahre haben sich diese Technologien als äußerst erfolgreich zur Erforschung von sogenannten First-in-Class-Medikamenten erwiesen (doi:10.1038/nrd3480). Unsere Strategie beruht darauf, Stammzellen, die direkt von den Patienten stammen, zu verwenden, um diesen Ansatz noch weiter voran zu bringen. Die Anwendung dieser neuen Technologien auf der In-Vitro-Ebene im Labor wird uns es uns ermöglichen, uns in unseren Wirkstoffforschungsbemühungen von Anfang an auf menschliche Krankheitsmechanismen zu konzentrieren. In Kombination mit den modernsten Methoden der Medizinalchemie gibt uns das die Chance, den Zeitrahmen für die Entwicklung wirksamerer innovativer Medikamente insgesamt zu beschleunigen.“

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Quelle: Pressemitteilung BioCrea GmbH vom 22.4.2013