Das Besondere. Die CAR T Zellen wurden mithilfe einer innovativen virusfreien Technologie namens Sleeping Beauty Transposon System modifiziert. Diese wurde in Leipzig unter GMP Bedingungen zur klinischen Reife gebracht und ermöglicht eine sicherere und effizientere Herstellung als herkömmliche Verfahren. Die Therapie zielt auf das Protein ROR1 das bei vielen Krebsarten auf der Zelloberfläche vorkommt aber in gesundem Gewebe kaum eine Rolle spielt. Der erste behandelte Patient leidet an einem seltenen Nebennierenkarzinom. Ziel der Phase I Studie ist es vor allem Sicherheit Verträglichkeit und die richtige Dosis zu ermitteln. Zugleich hoffen die Ärztinnen und Forscher auf erste Hinweise, dass die Therapie wirkt, etwa durch ein Nachlassen des Tumorwachstums oder messbare Immunreaktionen.
Bis zu 46 Patientinnen und Patienten sollen in der LION 1 Studie behandelt werden unter anderem auch an den NCT Standorten Berlin und Köln. Das Fraunhofer IZI liefert dabei nicht nur die Zellpräparate, sondern war bereits in der präklinischen Entwicklung der ROR1 CAR T Therapie entscheidend beteiligt. Die LION 1 Studie ist damit auch ein Paradebeispiel dafür, wie exzellente Forschung aus Leipzig direkt den Weg ans Krankenbett findet.