Bisher wurden Betroffene vor allem durch regelmäßige Injektionen von Gerinnungsfaktoren oder Ersatzstoffen behandelt. Die Gentherapie ermöglicht nun eine einmalige Behandlung, bei der das defekte Gen mit Hilfe harmloser Viren in die Leberzellen eingeschleust wird. Dort können die Patientinnen und Patienten künftig den fehlenden Gerinnungsfaktor selbst bilden. Vor allem bei Menschen mit Hämophilie B zeigen Studien gute Langzeitergebnisse. Die Therapie erfordert eine engmaschige ärztliche Betreuung, bietet aber die Chance auf ein Leben ohne regelmäßige Medikamente. Mit der Zulassung kann das UKL auch Patientinnen und Patienten anderer Einrichtungen behandeln - ein wichtiger Schritt für die Versorgung in ganz Sachsen.
Pressemitteilung Universitätsklinikum Leipzig vom 11.03.2025